2021 – Nieuwsbrief – Januari – Wetenschappelijk nieuws diagnosegroep polyneuropathieën

Wetenschappelijk nieuws diagnosegroep polyneuropathieën

CIDP: Rozanolixizumab

UCB Pharma heeft momenteel twee fase 2- onderzoeken lopen in het kader van de behandeling van patiënten met de aandoening CIDP met Rozanolixizumab. UCB laat ons weten dat de rekrutering van patiënten in december 2020 werd afgesloten. Komende maanden zal in de eerste studie de veiligheid en verdraagbaarheid van Rozanolixizumab bij proefpersonen met chronische inflammatoire demyeliniserende polyradiculoneuropathie nagegaan worden. In een tweede studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Rozanolixizumab bij proefpersonen met chronische inflammatoire demyeliniserende polyradiculoneuropathie onderzocht worden.

Beide studies tellen 34 proefpersonen. Deze proefpersonen zullen met een specifieke frequentie een vooraf bepaalde dosis Rozanolixizumab subcutaan toegediend krijgen.

De universitaire centra van Gent en Leuven nemen deel aan dit onderzoek.

De eerste resultaten wan dit onderzoek worden verwacht begin 2022.

Amyloïde polyneuropathie (hATTR-PN)

Sinds januari 2020 is er een fase 3- onderzoek opgestart voor de aandoening erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïde polyneuropathie. Deze open-label, gerandomiseerde fase 3-studie werd opgezet ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van ION-682884. Voor dit onderzoek worden 140 deelnemers gerekruteerd. De eerste resultaten worden begin 2024 verwacht.

Nieuws beperkte beschikbaarheid immunoglobulinen

Wij kregen onderstaande informatie van het FAGG op onze vragen:

Op 1 oktober 2020 heeft één van de bedrijven gemeld dat er in de toekomst geen intraveneuze en subcutane immunoglobulinen beschikbaar zouden zijn en het FAGG heeft daarom opnieuw contact opgenomen met alle bedrijven om de beschikbaarheid van immunoglobulinen op de markt na te gaan (IV en SC). De bedrijven hanteren quota’s waarbij de beschikbare voorraden beperkt worden uitgeleverd om een tekort te vermijden. Parallel hebben ze de beperkte beschikbaarheid van hun producten op www.farmastatus.be gemeld. Het FAGG heeft het tekort de impact "kritieke onbeschikbaarheid" toegekend, en voegde opmerkingen toe die informeren over de beperkte beschikbaarheid.

Naar aanleiding van deze informatie heeft het FAGG verschillende vergaderingen met de verschillende betrokken administraties georganiseerd (RIZIV, FOD Volksgezondheid en FOD Economie) om het beheer op middellange en lange termijn van de onbeschikbaarheid van de immunoglobulinen te coördineren.

Op 17 november 2020 werd opnieuw een Task Force georganiseerd om de aanbevelingen van 2019 zo nodig te actualiseren.

Tot slot is de problematiek ook aangekaart bij de beleidscel van Minister Vandenbroucke en is een bijeenkomst met de beleidscel gepland om een structureel antwoord te vinden op deze terugkerende tekorten.

Vanuit Spierziekten Vlaanderen werd gevraagd om ons ook in de toekomst op de hoogte te houden van verdere ontwikkelingen.

Lotgenotenbijeenkomst diagnosegroep polyneuropathieën

Woensdag 6 januari hadden we met onze diagnosegroep de eerste lotgenotenbijeenkomst in het nieuwe jaar. Hoewel een fysieke bijeenkomst net iets natuurlijker en gezelliger is, kon er achteraf toch terug gekeken worden op een geslaagde bijeenkomst.

Tijdens de bijeenkomst werd het weer duidelijk dat wij als patiënten vaak zelf op zoek moeten naar informatie. Hoewel de gespecialiseerde artsen en referentiecentra hier meer en meer op inzetten, slagen ze er blijkbaar nog onvoldoende in om de patiënten duidelijke en eenvoudige informatie te verschaffen.

We konden vaststellen dat de patiënten van de verschillende aandoeningen binnen de groep polyneuropathieën heel wat gemeenschappelijke symptomen hebben, maar dat bepaalde symptomen heel erg aandoening gebonden zijn. De verschillende deelnemers slaagden erin om met tips en ervaringen elkaar te helpen.

Hoewel we de koffie en de koekjes moesten missen, kijken wij nu al uit naar een volgende bijeenkomst.

De volgende bijeenkomst zal een lotgenotencontact zijn en gaat door op 17 maart 2021. We hopen jullie opnieuw talrijk te mogen verwelkomen. Tot dan!

Januari 2021 - Auteur: Filip Rabaut, diagnosegroep verantwoordelijke polyneuropathieën.

Klik hier voor onze getuigenissen rond polyneuropathieën.

Filip Rabaut

Wenskaarten voor het goede doel