Wij zijn op zoek naar mannen ≥18 jaar met de spierdystrofie van Becker voor deelname aan een klinische studie waarin we het ziekteverloop in kaart brengen en vergelijken met het normale verouderingsproces van de spieren bij gezonde controlepersonen.
JUNI 2021 - Deze studie is goedgekeurd door het ethische comité van het UZLeuven (S65372). De studie gaat uit van het Laboratorium voor Spierziekten en Neuropathieën, KU Leuven, en de Dienst Neurologie, UZ Leuven. Dr. Bram De Wel en Prof. dr. Kristl Claeys zijn de onderzoekers van deze studie.
De spierdystrofie van Becker (BMD) is een erfelijke aandoening van de spieren die spierzwakte en een verminderd uithoudingsvermogen veroorzaakt. De aandoening kan zich tussen de peuterleeftijd en het dertigste levensjaar op verschillende manieren voordoen: spierkrampen na inspanning, spierzwakte, toevallig opmerken van gestegen spierenzymen (creatine kinase of CK) in het bloed ... In de loop van de jaren is er in vele gevallen een langzame achteruitgang van de spierziekte te verwachten. Er wordt onderzoek gedaan naar mogelijke therapieën voor deze aandoening, maar er is voorlopig nog onvoldoende geweten over het natuurlijke verloop van de BMD spierziekte bij volwassen patiënten. We beschikken niet over uitkomstmaten (testen/onderzoeken) die op een objectieve manier het verloop van deze aandoening beschrijven. Dit vormt natuurlijk een probleem als we in de toekomst nieuwe medicijnen voor deze ziekte willen testen: aangezien we onvoldoende weten over hoe deze aandoening verloopt in een groep patiënten die niet behandeld worden, hebben we dus geen maatstaf om het effect van een behandeling in te schatten.
Het opzet van de studie is om verschillende nieuwe klinische en radiologische uitkomstmaten uit te testen in volwassen patiënten met BMD. Praktisch komt het er op neer dat deelnemers elk drie visites uitvoeren (bij aanvang, 9 maanden later en 18 maanden later) om de natuurlijke ziekteprogressie in beeld te brengen. Elke visite neemt in totaal 3 uur in beslag en wordt uitgevoerd te UZ Leuven. Hierbij wordt steeds een MRI scan van de spieren van de benen gemaakt, een reeks klinische testen (wandel en spierkrachtproeven), vragenlijsten en een bloedname uitgevoerd. De testresultaten worden dan vergeleken tussen de verschillende visites en met een controle groep van gezonde vrijwilligers.
De doelstelling van deze studie is om de geleidelijke ziekteprogressie van de spierdystrofie van Becker op volwassen leeftijd nauwkeurig te kunnen meten. Enerzijds zal ons dit waardevolle informatie bijbrengen over het natuurlijke verloop van de aandoening. Anderzijds is dit dus essentieel om in de toekomst nieuwe therapieën te kunnen uittesten. Het is namelijk zo dat we op een objectieve manier moeten kunnen meten of er verbetering/verslechtering opgetreden is bij patiënten met BMD om het effect van een dergelijke therapie te kunnen evalueren en bv. terugbetaling goedgekeurd te krijgen. Tot slot maken we in dit onderzoek gebruik van nieuwe MRI methodes, waarbij we de samenstelling van het spierweefsel nauwkeurig opmeten. Als deze nieuwe technieken goed blijken te werken kunnen deze op hun beurt dan weer onderzoek naar medicijnen om spieren te herstellen vooruithelpen.
U komt in aanmerking voor deelname aan deze studie als u een volwassen man (≥18 jaar) bent met een genetische bevestigde spierdystrofie van Becker. Om te kunnen deelnemen aan deze studie zijn er nog andere in -en exclusiecriteria. Indien u geen MRI scan kan ondergaan (bv. omwille van een niet-compatibele pacemaker of ernstige claustrofobie) kan u niet deelnemen aan deze studie. Bespreek een mogelijke deelname altijd eerst met uw huisarts of behandelend arts. Een vergoeding van 60 euro is voorzien per studievisite.
Voor vragen over de studie of interesse om deel te nemen kan u persoonlijk of via uw huisarts de onderzoeker dr. Bram De Wel vrijblijvend contacteren via het e-mailadres: bram.dewel@uzleuven.be.
