Edison Pharmaceuticals is gestart met een fase 2b-trial voor het testen van zijn kleine-molecule medicijn EPI-743 bij volwassenen met de ataxie van Friedreich.
Hoofdpunten van het artikel:
- Edison Pharmaceuticals zal zijn experimentele stof EPI-743 testen op drie plaatsen in de Verenigde Staten bij 60 volwassenen, van 18 tot 45 jaar, met de ataxie van Friedreich.
- EPI-743 is een kleine-molecule, oraal medicijn dat ontworpen is om in het centraal zenuwstelsel binnen te dringen en de opwekking van energie te synchroniseren in mitochondria, de energieproducerende subeenheden in cellen.
- Het medicijn wordt ook getest in metabole aandoeningen van spier- en mitochondriale myopathieën.
door Amy Madsen op 16 januari 2013 – 5.00 uur
Edison Pharmaceuticals is gestart met een fase 2b-klinische trial rond zijn experimenteel medicijn EPI-743 bij volwassenen met de ataxie van Friedreich (FA) om te beoordelen of het medicijn positieve effecten heeft op de visuele functie, neurologische en neuromusculaire functie, en ziekte-geassocieerde biomarkers.
EPI-743 is een kleine-molecule, oraal medicijn dat ontworpen is om in het centraal zenuwstelsel binnen te dringen en de opwekking van energie te synchroniseren (verbeteren) in de mitochondria, de energieproducerende subeenheden in cellen. Het wordt ontwikkeld door Edison, dat gevestigd is in Mountian View, Californië, en Utrecht, Nederland.
De Amerikaanse National Institutes of Healt (NIH) is dit molecule ook aan het testen in een breder scala van neuromusculaire aandoeningen – allemaal metabole spieraandoeningen en mitochondriale myopathieën.
Trial wordt op drie locaties uitgevoerd
Onderzoekers zijn van plan om 60 volwassenen van 18 tot 45 jaar in te schrijven. De trial-deelnemers zullen gedurende zes maanden drie keer per dag ofwel 200 of 400 milligram van EPI-743 krijgen, of een placebo. In een geplande uitbreidingsstudie, zullen alle deelnemers EPI-743 nemen.
De kandidaat-deelnemers moeten een genetisch bevestigde FA-diagnose hebben en aan bijkomende trial-criteria voldoen.
De trial wordt uitgevoerd in drie centra in de Verenigde Staten. (Op het moment dat dit artikel werd opgenomen, waren nog niet alle locaties begonnen met de inschrijvingen voor de trial.)
Voor meer informatie
Voor details rond de nieuwe trial ga naar ClinicalTrials.gov en typ NCT01728064 in het zoekvak.
Bron artikel: Ataxie van Friedreich: medicijn gaat naar fase 2b-klinische tial
Publicatiedatum: 16 januari 2013