Medische ontwikkelingen Ataxie van Friedreich (AvFof FRDA)

Onderzoekers van de universiteit van Florida hebben van de Italiaanse patiëntenvereniging GoFAR een toelage bekomen voor de ontwikkeling van een gen therapie programma voor de behandeling van ataxie van Friedreich.

Onderzoekers van de universiteit van Florida hebben van de Italiaanse patiëntenvereniging GoFAR een toelage bekomen voor de ontwikkeling van een gen therapie programma voor de behandeling van ataxie van Friedreich. Lees meer.
Publicatiedatum: 13 september 2016

Geslaagde gentherapie op knockout muizen

Begin april bereikte mij via het forum FAPG (FA Parents’ Group) het belangrijke nieuws dat het team van Dr. Puccio en Aubourg erin geslaagd is om gentherapie toe te passen op knockout muizen (muizen met ataxie van Friedreich – FRDA) waarbij de verdikking van het hart volledig hersteld werd. Lees meer.
Publicatiedatum: 15 juni 2014

Internationale samenwerking helpt gentherapie vooruit voor de Ataxie van Friedreich

AAVLife richt zich op het brengen van de gentherapie voor cardiomyopathie naar klinisch in de Ataxie van Friedreich. Lees meer.
Publicatiedatum: 6 april 2014

Studie suggereert dat slaap-geïnduceerde ademhalingsstoornis veel voorkomt bij FRDA

Uit de resultaten van een in Australië uitgevoerde studie blijkt dat een nachtelijk respiratoir probleem dat obstructieve slaapapneu wordt genoemd meer voorkomt bij mensen met de ataxie van Friedreich (FRDA) dan bij de algemene bevolking. Lees meer.
Publicatiedatum: 4 juni 2013

FRDA: RG2833 wordt goed verdragen en verhoogt de activiteit van het frataxine-gen

Tussentijdse resultaten van een fase 1-klinische trial rond RG2833 bij mensen met de ataxie van Friedreich (FRDA) tonen dat het experimenteel geneesmiddel goed verdragen wordt en dat het er op lijkt dat het de gen-activiteit voor de frataxine-proteïne verhoogt. Lees meer.
Publicatiedatum: 17 mei 2013

Fysiotherapie voor cerebellaire ataxie (SCA), een nieuwe benadering

Beste mensen, ik ben Yvo Vanhoeyvelt, papa van Sander die de aandoening SCA7 heeft. Door mijn opzoekingen op het net viel ik onlangs via een Amerikaanse site op volgend artikel over een afgeronde studie: Intensive coordinative training improves motor performance in degenerative cerebellar disease, lees meer.
Publicatiedatum: 11 december 2012

Gentherapie-benadering voor FRDA en andere aandoeningen

Menselijke cellen die werden behandeld met gemodificeerde transcriptie activeringsachtige effector (TALE)-eiwitten, produceerden twee tot drie keer meer frataxine-eiwit dan de controlecellen deden, rapporteerde een onderzoekteam. Een tekort aan frataxine-eiwit is de onderliggende moleculaire oorzaak van de Ataxie van Friedreich (FRDA). Lees meer.
Publicatiedatum: 1 april 2012

FRDA: immuunsysteem-medicijn versterkt muizen

Bij muizen die gebruikt worden voor onderzoek naar Ataxie van Friedreich verbeterde een behandeling met interferon-gamma de spierfunctie en coördinatie, de zintuigelijke neuronen bleven beter bewaard en en het vermogen om zich te verplaatsen nam toe. Lees meer.
Publicatiedatum: 1 april 2012

Ataxie van Friedreich: medicijn gaat naar fase 2b-klinische tial

Edison Pharmaceuticals is gestart met een fase 2b-klinische trial rond zijn experimenteel medicijn EPI-743 bij volwassenen met de ataxie van Friedreich (FA) om te beoordelen of het medicijn positieve effecten heeft op de visuele functie, neurologische en neuromusculaire functie, en ziekte-geassocieerde biomarkers. Lees meer.
Publicatiedatum: 16 januari 2013

Catena voor FRDA wordt in Canada gestaakt

Idebenone (onder de merknaam Catena) kreeg in juli 2008 een voorwaardelijke marktgoedkeuring in Canada voor de behandeling van de Ataxie van Friedreich (FRDA). Op basis van aanvullende gegevens die er niet in slaagden om te bevestigen dat een behandeling met Catena nuttig is voor FRDA, heeft Santhera Pharmaceuticals aangekondigd dat het op 30 april 2013 zou stoppen met de verkoop van het geneesmiddel. Lees meer.
Publicatiedatum: 1 maart 2013