Medische ontwikkelingen Duchenne spierdystrofie (DMD)

CRISPR-genbewerking herstelt spierdystrofie bij honden. Zijn mensen de volgende?

Onderzoekers onder leiding van Eric Olsen, professor moleculaire biologie aan het Southwestern Medical Center van de Universiteit van Texas (Verenigde Staten) rapporteerden in een nieuw artikel gepubliceerd in ‘Science’ dat hij en zijn team succesvol gebruik maakten van CRISPR om genetische defecten die verantwoordelijk zijn voor Duchenne spierdystrofie, te corrigeren bij vier Beagles met het gen dat de ziekte veroorzaakt. Lees meer.

Grote variatie in ziektes van Duchenne en Becker

Bij jongens met de ziekte van Duchenne ontbreekt het eiwit dystrofine. Beckerpatienten hebben minder dystrofine dan normaal. Hoe ernstig de ziekte is, blijkt sterk te variëren tussen patiënten. Daarbij speelt de vorm van het dystrofine een belangrijke rol, evenals genen voor ontstekingsreacties en littekenvorming. Lees meer.