Olesoxime (TRO19622) stabiliseert de bewegingsfunctie van patiënten met type 2 of type 3 spinale musculaire atrofie (SMA) op lange termijn, bewijst een uitbreiding van een Fase 2 klinische trial.
Roche zal de resultaten presenteren op de jaarlijkse vergadering van de Amerikaanse Academy of Neurology van Los Angeles van 21 tot 27 april 2018. SMA News Today zal verslag uitbrengen van de conferentie.
De presentatie zal plaatsvinden op 26 april met als titel “Een langetermijn, open-label vervolgstudie van Olesoxime bij patiënten met type 2 of niet-ambulante type 3 spinale musculaire atrofie die deelnamen aan een placebo gecontroleerde fase 2 trial”.
Olesoxime is een orale samenstelling ontworpen om de gezondheid van de bewegingszenuwcellen te beschermen. Preklinische trialstudies hebben aangetoond dat dagelijkse dosissen het overleven van muizen met ernstige SMA kunnen verlengen en dit beter dan met een placebo.
In een vorige fase 2 studie (NCT01302600) slaagde Olesoxime er niet in om de bewegingen van patiënten met type 2 SMA of patiënten met type 3 die zich niet zonder hulp konden bewegen, duidelijk te verbeteren.
Maar de therapie handhaafde de bewegingsfunctie van de patiënten gedurende twee jaar, terwijl de functie van diegenen die behandeld werden met een placebo, daalde.
De fase 2 OLEOS trial (NCT02628743) evalueert het voordeel op lange termijn van olesoxime voor type 2 en niet-ambulante type 3 SMA-patiënten. De trial omvat 125 patiënten die behandeld geweest zijn met olesoxime in de vorige fase 2 trial.
In de voortgezette studie ontvangen deelnemers 10mg/kg olesoxime een of twee keer per dag gedurende vijf jaar of tot ze ernstige toxiciteit ontwikkelen tegen de behandeling.
De eerste doelstelling van de proef is om te zien of olesoxime veilig is. De tweede doelstelling is om te zien of het de scores van de Motorische-Functie-Metingen van de patiënten verbetert.
104 van de 125 patiënten hebben het gedurende 12 maanden genomen. Tot nu toe lijkt het veilig – in lijn met vorige rapporten.
Wanneer de vorige fase 2 trial eindigde, hebben patiënten een belangrijke daling in hun bewegingsfunctie ervaren, zeiden de onderzoekers. Een jaar van behandeling in de huidige trial toonde aan dat olesoxime voorkomen had dat hun functie verder daalde.
“Deze gegevens suggereren dat olesoxime het potentieel biedt om een belangrijk klinisch voordeel te verschaffen en een grote rol kan spelen in de toekomstige behandeling van SMA,” schreven de onderzoekers.
Olesoxime is erkend als weesgeneesmiddel voor de behandeling van SMA zowel in Europa (door het EMA, het Europees Geneesmiddelenbureau) als in de V.S. (door het FDA). In april 2016 heeft het Europees Geneesmiddelenbureau het klinische-trialplan voor het onderzoek van olesoxime bij kinderen veranderd.
Publicatiedatum: 16 april 2018 – Bron: smanewstoday.com – Vertaling: redactie Spierziekten Vlaanderen
Olesoxime (Roche): neurobescherming
De lagere motorneuronen in het ruggenmerg gaan specifiek achteruit bij patiënten met SMA (spinale musculaire atrofie). Impulsen van het ruggenmerg kunnen niet langer efficiënt doorgegeven worden naar hun doelspieren, wat bewegen moeilijk maakt. Spieren verzwakken of atrofiëren dan doordat ze niet worden gebruikt. Neurobescherming doelt op het ondersteunen van de motorneuronen door hun functie te herstellen en/of hun afsterven te voorkomen. Lees meer.