Januari 2021 - Vatiquinone (ook gekend onder de code PTC-743) is een product van het Amerikaanse PTC en heeft tot doel de functie van de mitochondriën en dus ook van de cellen te verbeteren door in te werken op 15-lipoxygenase, het sleutelenzyme in het regelen van inflammatie, oxydatieve stress en celdood, precies het probleem bij ataxie van Friedreich.
Het farmabedrijf PTC plant een fase2/3 onderzoek in verschillende locaties in de V.S., Australië, Brazilië, Canada en Europa. Voor Europa is er een site in Frankrijk (La Salpêtrière in Parijs), in Duitsland (Tuebingen), in Italië (Rome) en in Spanje (Kinderziekenhuis Barcelona). Niet in België dus.
Spierziekte Vlaanderen werd door PTC gecontacteerd met de vraag of er interesse is bij onze mensen voor deze studie. Een onderhoud met de mensen van PTC gaf ons meer duidelijkheid over deze fase 2/3 trial.
Wat houdt deze studie in?
- De studie heeft tot doel de efficiëntie en veiligheid van Vatiquinone in de behandeling van deelnemers met FA te onderzoeken.
- Er worden 126 deelnemers aan de studie ingeschreven volgens het principe’ wie eerst komt, eerst maalt’. Eens de inschrijvingen afgerond zijn, zou de studie van start gaan. Verwacht wordt dat dit in de maand augustus zou zijn.
- Minimumleeftijd van de deelnemers is 7 jaar. Er zijn een aantal inclusie- en exclusiecriteria om deel te nemen aan deze studie die maken dat het vooral jonge mensen zijn die kunnen geselecteerd worden. Een van de voorwaarden is immers de mogelijkheid om 10 feet (ongeveer 3 m.) te kunnen stappen met of zonder assistentie, maar niet in rolstoel.
- Het is een dubbelblindstudie die loopt over 72 weken en die gevolgd wordt door een open-label extensiefase van 24 weken.
- De deelnemers worden om de 12 weken in het centrum verwacht en om de zes weken worden ze telefonisch gecontacteerd.
Wie aan deze studie wenst deel te nemen, kan hiervoor dus niet in België terecht, maar wel in Parijs of Tuebingen bv. De verplaatsingen zijn wel op eigen kosten.
Om al deze redenen ligt het voor de hand dat er niet zo veel geïnteresseerde deelnemers zullen zijn hier in België. Mochten er eventueel toch mensen zijn die meer willen weten over deze studie en/of die willen deelnemen hetzij in Parijs, hetzij in Tuebingen, dan mogen zij contact met mij nemen en wil ik hen in de mate van het mogelijke helpen met de inschrijving in het gekozen centrum.
Dirk Cornil,
Dirk.cornil@spierziektenvlaanderen.be