Publicatiedatum: 16-19 mei 2018 in Chicago -URL: globenewswire.com – Auteur: Dirk Cornil, diagnosegroepverantwoordelijke Spierziekten Vlaanderen
Voyager Therapeutics (Massachusets V.S.) is een van de farmaceutische firma’s die onderzoek doet naar de mogelijkheid om gentherapie toe te passen op neurologische aandoeningen. Professor Massimo Pandolfo (Hôpital Erasme – Brussel) is nauw betrokken bij deze onderzoeken. Bij de recente meeting presenteerde Voyager resultaten voor haar gentherapie programma voor ataxie van Friedreich.
Dit programma is in de preklinische fase, die o.a. zoekt naar de capsiden (de buitenste mantel rond de gen-vector) die op een optimale manier de bloed-hersenbarrière kunnen overschrijden. Op deze meeting konden zij reeds aantonen dat er een opwindende vooruitgang is gemaakt met capsiden die de bloed-hersenbarrière kunnen overschrijden en genetische transfer bewerken in de hersenen en het ruggenmerg na één enkele intraveneuze toediening. Dit onderzoek werd uitgevoerd bij volwassen niet-humane primaten (apen?). De resultaten toonden ook aan dat deze capsiden over een periode van drie maanden goed verdragen werden bij meer dan 20 niet-humane primaten zowel in klinische observaties, klinische chemie (labo-onderzoeken) en histopathologie (weefselonderzoeken). Reeds na één intraveneuze toediening was er een beperkte transfer door de bloed-hersenbarrière maar deze leidde tot een wijd verspreide toegenomen gentransfer in de hersenen en het ruggenmerg. Een maand na de toediening werd een substantieel gehalte van aangemaakt frataxine teruggevonden zowel over de lengte van het ruggenmerg als in de neuronen van het centraal zenuwstelsel.
Voyager gaat nu verder bijkomende studies uitvoeren (bij niet-humane primaten) met deze capsiden maar ook met andere capsiden om de genaflevering te optimaliseren.
Niet alleen Voyager maar ook nog een viertal andere firma’s werken aan een programma voor gentherapie.
Mocht het voorgestelde programma van Voyager tot een goed eind kunnen gebracht worden dan betekent dat niet minder dan een wonder dat tot stand komt: één enkele intraveneuze inspuiting zou zorgen voor een voldoende aanmaak van frataxine waardoor het ziekteproces bij ataxie van Friedreich tot stilstand zou komen. Of er ook verbetering komt van de verloren gegane functies zal echter nog moeten blijken.
Het ganse artikel van Voyager kan bekeken worden onder volgende URL: globenewswire.com
