Avexis start programma waarbij een beperkt aantal patiënten het medicijn Zolgensma kosteloos zullen krijgen

Avexis

20-12-2019 – Yasemin Erbas van Spierziekten Vlaanderen en Jean-Marie Huet van ABMM

AveXis heeft bekend gemaakt dat er binnenkort een programma wordt opgestart waarbij een beperkt aantal patiënten (die aan bepaalde inclusiecriteria moeten voldoen) het medicijn Zolgensma kosteloos kunnen krijgen. Dit zal door middel van een “Global Managed Acces” programma gebeuren. Het is nog niet bekend of België hieraan kan deelnemen. AveXis wacht nog op toestemming van de autoriteiten en laat het ons weten zodra ze iets horen. Volgens AveXis zijn de inclusiecriteria om die reden ook nog niet bekend. 

Indien iemand volgens de nog bekend te maken criteria in aanmerking komt voor deelname, dan verloopt de procedure als volgt:

  • De behandelende arts dient een aanvraag in. 
  • Een onafhankelijk bedrijf controleert de aanvraag en gaat na of de patiënt inderdaad mag deelnemen. Als dat het geval is, dan wordt de patiënt in een zogenaamde ‘pool’ geplaatst.
  • Vanaf februari wordt er door een derde, volledig onafhankelijke partij om de twee weken een willekeurige trekking gedaan. Indien de patiënt niet gekozen is voor behandeling, stroomt hij automatisch door naar de volgende ronde (zolang de patiënt aan de inclusiecriteria voldoet).
  • AveXis  wil op deze manier 50 dosissen laten  toedienen in de eerste helft van 2020. Het totale aantal dosissen voor 2020 zal niet meer dan 100 zijn. Iedere zes maanden zal AveXis de vraag en productiecapaciteit herevalueren.

Als patiëntenvereniging vinden wij het zeer positief dat AveXis  een Managed Access programma in het leven wil roepen waarmee alvast een aantal kinderen geholpen kunnen worden. De manier waarop dit zal gebeuren vinden wij, zoals velen anderen, echter wel zeer opmerkelijk. We hopen dan ook dat AveXis openstaat voor de opmerkingen en suggesties die de afgelopen dagen zijn gedaan door artsen en patiëntenverenigingen van over de hele wereld.  En ook wij staan klaar om met AveXis in gesprek te gaan om te bekijken hoe het Managed Access programma een betere vorm kan krijgen. 

Schermafbeelding-2019-12-19-om-13.48.52-768x432 Avexis start programma waarbij een beperkt aantal patiënten het medicijn Zolgensma kosteloos zullen krijgen