Eerste en enige subcutane immunoglobuline goedgekeurd voor de behandeling van CIDP, op basis van bevindingen van de grootste gecontroleerde klinische CIDP-studie
HATTERSHEIM, Duitsland – 15 maart 2018 – Global Biotherapeutics-leider CSL Behring heeft aangekondigd dat de Europese Commissie een vergunning voor het in de handel brengen van Hizentra® heeft verleend als de eerste en enige subcutane immunoglobuline voor onderhoudstherapie om de chronische aandoeningen CIDP te behandelen. Deze goedkeuring is gebaseerd op gegevens van de Fase III PATH- studie ( Polyneuropathy And Treatment with Hizentra) , de grootste gerandomiseerde, gecontroleerde klinische studie bij CIDP-patiënten. In combinatie met de PATH-uitbreidingsstudie is het PATH-programma ook de langste CIDP-onderzoeksperiode tot nu toe.
CIDP is een zeldzame auto-immuunziekte die de perifere zenuwen aantast en permanente schade aan de zenuwen kan veroorzaken. De myelineschede of de beschermende bedekking van de zenuwen is beschadigd, wat kan resulteren in gevoelloosheid of tintelingen, spierzwakte, vermoeidheid en andere symptomen. Hizentra werd goedgekeurd als onderhoudstherapie om terugval van neuromusculaire invaliditeit en stoornissen te voorkomen.
“Hizentra biedt clinici een veilige en effectieve optie voor subcutane therapie voor patiënten met CIDP,” zei Prof. Dr. Ivo N. van Schaik, hoofdonderzoeker en hoogleraar neurologie aan de Faculteit der Geneeskunde van de Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA). “Het zal clinici ook de flexibiliteit bieden om doses aan te passen op basis van de klinische respons en behoeften van hun patiënt.”
Resultaten van de PATH-studie toonden aan dat na overschakeling van intraveneus immunoglobuline (IVIg) het percentage patiënten met CIDP-terugval of -afname tijdens SCIg-behandeling significant lager was met Hizentra (39% met 0,2 g / kg per week en 33 % met 0,4 g / kg per week) dan met placebo (63%).
PATH-resultaten toonden ook aan dat driemaal zoveel patiënten de voorkeur gaven aan subcutane behandeling boven intraveneuze behandeling.
De effecten van CIDP kunnen in de loop van de tijd verergeren, wat leidt tot aanzienlijke beperkingen van de activiteit en een verminderde kwaliteit van leven. Ongeveer 30 procent van de CIDP-patiënten zal doorgaan met rolstoelafhankelijkheid als ze niet worden behandeld. Tot nu toe werd de enige immunoglobuline-therapie voor de behandeling van CIDP intraveneus toegediend, via infusie.
“Patiënten die ooit belast werden met de frequente verplaatsingen naar het ziekenhuis voor de IVIg, kunnen nu hun behandeling zelf toedienen op een tijdstip, plaats en volgens een schema dat hen uitkomt”, aldus Lisa Butler, uitvoerend directeur van de GBS | CIDP Foundation International. “Deze goedkeuring vertegenwoordigt een belangrijke stap vooruit ter ondersteuning van de CIDP-gemeenschap.”
Over CIDP
Bij CIDP is een zeldzame auto-immuunziekte die de perifere zenuwen aangetast. Bij CIDP wordt de myelineschede (de beschermende bedekking van de zenuwen) beschadigd. CIDP-effecten kunnen na verloop van tijd verergeren, wat leidt tot aanzienlijke beperkingen van de activiteiten en een verminderde kwaliteit van leven. CIDP kan op elke leeftijd voorkomen, maar de piekprevalentie ligt tussen 40 en 60 jaar en komt vaker voor bij mannen dan bij vrouwen. Ongeveer 30 procent van de CIDP-patiënten zal uiteindelijk rolstoelafhankelijk worden als ze geen behandeling krijgen. Naar schatting is de wereldwijde prevalentie voor CIDP 1,6 tot 8,9 patiënten per 100.000 volwassenen.
Bron: www.cslbehring.com