Actueel

BRUSSEL, 19/05/2020.- Zolgensma®, een medicijn tegen de zeldzame spierziekte 5q-SMA, wordt toegelaten op de Europese markt. Dat heeft EMA, het Europees Geneesmiddelenagentschap, vandaag beslist. Om sterker te staan in de onderhandelingen met de producent, bundelt ons land de krachten met Nederland en Ierland.

Maggie De Block, minister van Volksgezondheid: “We willen het medicijn graag zo snel mogelijk ter beschikking stellen van de Belgische patiënten. Door samen met Nederland en Ierland te onderhandelen, willen we de prijs voor de behandeling drukken.”

De mensen achter onze organisatie zijn ook allemaal warme mensen die zelf, of iemand van hun familieleden getroffen werden door een spierziekte. Net zij willen graag hun bezorgdheid en medeleven aan jullie tonen. Daardoor ontstond het idee om mondmaskers te bestellen zodat wij als organisatie iets tastbaars voor jullie kunnen doen.

We hebben vandaag fantastisch nieuws mogen ontvangen: de Europese Commissie (EC) heeft een voorwaardelijke goedkeuring verleend voor het gebruik van het middel Zolgensma^®. Dit is een gentherapie voor de behandeling van zeer jonge kinderen met spinale musculaire atrofie (SMA).

Voor immunoglobulines is er helaas wereldwijd een dreigend tekort op de markt. Eén van de redenen is dat zij niet synthetisch gemaakt kunnen worden, maar geproduceerd worden uit menselijk plasma. Plasma is afkomstig van bloeddonoren, en dus beperkt. Maar bovendien neemt het gebruik van immunoglobulines wereldwijd toe, door een sterke stijging van het aantal mogelijke indicaties.

01-02-2020 - Op 1 februari 2020 hebben de SMA-werkgroepen van de Belgische Vereniging voor neuromusculaire ziekten (ABMM) & Spierziekten Vlaanderen (SV) de krachten gebundeld, en is SMA Belgium geboren. SMA Belgium is een tweetalig en uniform platform, een samenwerkingsverband tussen ABMM en SV, en zal alle SMA-patiënten in België vertegenwoordigen. Samen zijn we sterker!

20-12-2019 – Yasemin Erbas van Spierziekten Vlaanderen en Jean-Marie Huet van ABMM

AveXis heeft bekend gemaakt dat er binnenkort een programma wordt opgestart waarbij een beperkt aantal patiënten (die aan bepaalde inclusiecriteria moeten voldoen) het medicijn Zolgensma kosteloos kunnen krijgen. Dit zal door middel van een “Global Managed Acces” programma gebeuren. Het is nog niet bekend of België hieraan kan deelnemen. AveXis wacht nog op toestemming van de autoriteiten en laat het ons weten zodra ze iets horen. Volgens AveXis zijn de inclusiecriteria om die reden ook nog niet bekend. 

Op vrijdag 13 december was ik uitgenodigd op de openbare verdediging van een proefschrift tot het behalen van de graad van Doctor in de wetenschappen: biochemie en biotechnologie.

De officiële titel van het proefschrift luidde: The regulation and dysregulation of small heat shock proteins and an associated co-chaperone in health and disease.

Ons lichaam bestaat uit vele cellen (37 triljoen om precies te zijn) en om te begrijpen hoe ons lichaam werkt, moeten we dus in feite begrijpen hoe een cel werkt. In het labo bestuderen wij dus individuele cellen en daarom noemen ze ons ook wel ‘cel biologen’. Alles wat je vandaag tijdens de presentatie zal zien, zal gaan over hoe 1 cel werkt....

• Patient empowerment staat voor een proces waarbij een patiënt menswaardig wordt behandeld en zich daardoor een volwaardig mens blijft voelen. Het staat daardoor voor een ethische benadering.
• Patient empowerment betekent dat een mens controle of een gevoel van controle heeft over het gezondheidsproces dat hij ondergaat. Het betekent dat de zorgverlener niet de controle monopoliseert, maar ze daarentegen bewust deelt met de patiënt die dat wil.