Synthese polyvalente immunoglobulines

Deel 1: een rapid review

Bron: KCE, het federaal kenniscentrum voor de gezondheidszorg

Voor immunoglobulines is er helaas wereldwijd een dreigend tekort op de markt. Eén van de redenen is dat zij niet synthetisch gemaakt kunnen worden, maar geproduceerd worden uit menselijk plasma. Plasma is afkomstig van bloeddonoren, en dus beperkt. Maar bovendien neemt het gebruik van immunoglobulines wereldwijd toe, door een sterke stijging van het aantal mogelijke indicaties. In een aantal gevallen gaat het om zeer ernstige of zelfs levensbedreigende aandoeningen, waardoor het nog belangrijker is om zeker te zijn dat deze therapie steeds ter beschikking gesteld kan worden van wie het echt nodig heeft.

In haar zoektocht naar oplossingen voor deze complexe problematiek, richtte de Belgische overheid zich reeds in 2009 tot het KCE. Maar op een tiental jaren tijd is het gebruik van immunoglobulines in België quasi verdubbeld, zodat een nieuwe studie noodzakelijk bleek te zijn. Bovendien maakten we het in België in 2019 mee dat drie van de tien geregistreerde producten van immunoglobulines tijdelijk niet voorradig waren, hetgeen het dreigende tekort zeer tastbaar maakte. En laten we ook niet vergeten dat immunoglobulines zeer dure producten zijn. Hoe pakten wij dit probleem aan? Uiteraard zijn wij vertrokken van de wetenschappelijke evidentie, om te kunnen bepalen voor welke aandoeningen deze behandeling effectief is, en voor welke niet. En op basis van de evidentie hebben wij ook voor een aantal ziektebeelden conclusies kunnen trekken. Maar zo eenvoudig is het niet. In de lange lijst met potentiële indicaties staan immers heel wat aandoeningen die zeer zeldzaam zijn, zodat het moeilijk haalbaar is om klinische studies van goede kwaliteit uit te voeren. Betekent dit dat deze patiënten geen recht hebben op deze therapie? Hoe kan er dan toch afgewogen worden of behandeling zinvol is, eventueel zelfs in tijden van schaarste? Zoals u zal lezen in dit rapport, hebben wij ook op deze vraag een antwoord trachten te bieden.

Dit rapport is het eerste van twee rapporten over immunoglobulines. In het tweede deel, dat gepubliceerd zal worden in de loop van 2020, zal de Belgische situatie verder onder de loep genomen worden, en zullen er inschattingen gemaakt worden van de te verwachten trends in het gebruik van immunoglobulines in België. Wij hopen dat deze adviezen nuttig zullen zijn voor al wie hierbij betrokken is: de patiënten - wiens leven soms afhangt van deze behandeling - en hun artsen, de beleidsmakers die een continue beschikbaarheid in België wensen te garanderen, de industriële partners die de productie in handen hebben, en tenslotte de research community die wetenschappelijke inzichten genereert in de betrokken aandoeningen.

Marijke EYSSEN Adjunct Algemeen Directeur a.i.

Christian LÉONARD Algemeen Directeur a.i.

Synthese-polyvalente-immunoglobulines-deel1-een-rapid-review Synthese polyvalente immunoglobulines