De lagere motorneuronen in het ruggenmerg gaan specifiek achteruit bij patiënten met SMA (spinale musculaire atrofie). Impulsen van het ruggenmerg kunnen niet langer efficiënt doorgegeven worden naar hun doelspieren, wat bewegen moeilijk maakt. Spieren verzwakken of atrofiëren dan doordat ze niet worden gebruikt. Neurobescherming doelt op het ondersteunen van de motorneuronen door hun functie te herstellen en/of hun afsterven te voorkomen. Anders dan de aanpak die zich richt op de SMN1 of SMN2 genen, richt deze aanpak zich niet op de onderliggende genetica van SMA. Nochtans kan het gemakkelijk gebruikt worden in combinatie met therapieën die pogen om de SMN-proteïneniveaus te herstellen, zoals de SMN1 gentherapie.
De belangrijkste strategie om neuronen te beschermen die momenteel wordt bestudeerd voor SMA, is gebaseerd op het zoeken naar neurobeschermende kleine moleculen die de zenuwcellen helpen om actief en functioneel te blijven.
Lopende neurobeschermende trials voor SMA
Olesoxime is een geneesmiddel in de vorm van een kleine molecule dat eerst geïdentificeerd en ontwikkeld werd door het Franse farmaceutische bedrijf Trophos en verworven door Roche in januari 2015. Het is het belangrijkste neurobeschermende chemische bestanddeel dat getest wordt als een potentiële behandeling voor SMA. Beschikbaar in vloeibare vorm, wat een gemakkelijke orale toediening mogelijk maakt, heeft Olesoxime bewezen dat het de zenuwcellen beschermt tegen schade in cellencultuur, terwijl het de neuronale groei en functie verbetert. Resultaten van een relatief grootschalige fase II studie van Olesoxime werden recent gerapporteerd en suggereren dat het geneesmiddel gunstig kan zijn voor SMA patiënten.
Bron: www.sma-europe.eu – Vertaling: redactie Spierziekten Vlaanderen, april 2018