Bron: MDA Publications, USA – Quest, Volume 19, Number 2, 1 april 2012 – 30 juni 2012, Research Updates - vertaling: redactie Spierziekten Vlaanderen vzw
Vier kinderen die helemaal geen zure maltase-enzym aanmaken, tolereerden de enzym-substitutietherapie wanneer ze ook behandeld werden met immunosuppressiva.
Hoofdpunten van het artikel:
- Kinderen met de aandoening van Pompe die helemaal geen zure maltase (GAA)-enzym aanmaken, lopen een risico op een reactie door het immuunsysteem op de levensreddende enzym-substitutietherapie (enzym replacement therapy - ERT).
- Een nieuwe studie meldt dat de behandeling in combinatie met een immunosuppressivum de afstoting van ERT door het immuunsysteem bij vier kinderen met de aandoening van Pompe voorkwam of omkeerde.
- Genzyme voert een kleine studie uit naar hoe men de tolerantie voor haar ERT-medicijn Myozyme kan verhogen.
door Margaret Wahl, 16 januari 2012, 06.00u.
Opmerking van de editor 02/02/2012:
Dit verhaal werd bijgewerkt na de toekenning van een nieuwe MDA-subsidie aan Eric Sjoberg, werkzaam bij Amicus Therapeutics.
Een nieuwe studie toonde aan dat medicijnen die het immuunsysteem onderdrukken met succes de afstoting van de enzym-substitutietherapie bij de aandoening van Pompe (zure maltase deficiëntie) kunnen voorkomen of ongedaan maken.
De aandoening van Pompe is het gevolg van een deficiëntie van het enzym zure maltase, ook zure alfa-glucosidase (acid alpha-glucosidase) of GAA genoemd. De aandoening kan worden behandeld met Myozyme of Lumizyme, die beide labo-gemodifieerde vormen van GAA zijn. Een enzym-substitutietherapie (ERT) kan levensreddend zijn in de infantiele onset-vorm van de aandoening van Pompe.
Bij sommige mensen, vooral deze die helemaal geen GAA aanmaken, beschouwt het immuunsysteem de substitutietherapie echter als lichaamsvreemd en ontwikkelt het immuunsysteem-eiwitten, antilichamen genoemd, die de effectiviteit van de behandeling beperken.
Rituximab, methotrexaat en IVIG wekten immunotolerantie op
In het nummer van januari 2012 van Genetics in Medicine, toonde Yoav Messinger, verbonden aan het Children’s Hospitals and Clinics in Minnesota, en collega’s aan dat twee immunosuppressiva – rituximab en methotrexaat – de vorming van GAA-antilichamen voorkwam bij twee kinderen die zelf helemaal geen GAA aanmaakten en die werden behandeld met Myozyme.
De onderzoekers toonden ook aan dat deze twee medicijnen, in combinatie met intraveneuze immunoglobulinen (IVIG) – die de werking van het immuunsysteem wijzigen – effectief waren in het omkeren van een begonnen immuunreactie op Myozyme bij twee andere kinderen waarvan de cellen helemaal geen GAA aanmaakten.
Alle vier de kinderen die de immunosuppressiva kregen, hadden baat bij de behandeling met Myozyme.
Voor meer informatie, lees:
- Successful Immune Tolerance Induction to Enzyme Replacement Therapy in CRIM-Negative Infantile Pompe Disease, een wetenschappelijk artikel in het nummer van januari 2012 van Genetics in Medicine, gratis online beschikbaar.
- Cancer Drugs Help the Hardest Cases of Pompe Disease, een nieuwsbericht van de Duke University, Durham, N.C. (De titel verwijst naar het feit dat rituximab en methotrexaat, naast immunosuppressiva, gebruikt kunnen worden voor de behandeling van bepaalde kankers.)
Genzyme bestudeert hoe de tolerantie voor Myozyme op te wekken
Genzyme, het bedrijf dat Myozyme en Lumizyme ontwikkelde, bestudeert de beste manier om een immunologische tolerantie voor Myozyme te bereiken.
Voor details en contactgegevens van deze kleine (negen personen) studie, zie Immune Tolerance Induction Study, of ga naar ClinicalTrials.gov en zet NCT00701701 in de zoekbalk.
Ontvanger van MDA-subsidie bestudeert immuunreactie op ERT
Eric Sjobert, bij Amicus Therapeutics, ontving begin 2012 een MDA-subsidie voor het bestuderen van de immuunreactie die sommige mensen op ERT hebben. Sjoberg en collega’s zullen ook bepalen of een experimenteel medicijn, AT2220 genaamd, dat door Amicus wordt ontwikkeld, een aan ERT gerelateerde immuunreactie kan temperen.